GC녹십자(대표 허은철)는 지난 13일 서울 더플라자호텔에서 3개월 이상 알라질증후군(Alagille syndrome) 환자의 담즙정체성 소양증 치료제 ‘리브말리액(Livmarli®, 성분명 마라릭시뱃)’의 국내 정식 출시를 알리는 ‘리브 잇 업(LIV IT UP) 심포지엄’을 개최했다고 밝혔다.
이번 심포지엄은 대한소아소화기영양학회 전문의를 대상으로 진행됐으며, 좌장을 맡은 고재성 서울대병원 교수를 비롯해 이경재 고려대학교 구로병원 교수, 오석희 서울아산병원 교수가 연자로 참여해 알라질증후군의 임상적 특성과 최신 치료 전략에 대한 심도 있는 논의를 진행했다.
첫 번째 강연에서 이경재 교수는 ‘알라질증후군에서의 담즙정체성 소양증: 미충족 수요와 새로운 치료 패러다임’을 주제로 발표하며, 담즙정체성 소양증이 알라질증후군 환아의 삶의 질을 크게 저해하는 주요 증상임에도 불구하고 기존 치료 옵션이 매우 제한적이었다고 설명했다. 이 교수는 리브말리액이 회장 담즙산 수송체(IBAT)를 억제해 담즙산의 재흡수를 감소시키는 기전을 통해 소양증을 완화하는 혁신적인 치료제라고 강조했다.
이어 오석희 교수는 ‘리브말리액의 임상적 활용 및 처방 전략’을 주제로 발표하며, 핵심 임상시험인 ICONIC 연구를 포함한 다수의 임상 데이터에서 효능과 안전성이 확인됐다고 설명했다. 오 교수는 국내 도입을 통해 알라질증후군 환아들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대된다고 덧붙였다.
리브말리액은 세계 최초로 허가받은 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증 치료제로, 현재 미국과 유럽, 아시아 여러 국가에서 사용되고 있다. 국내에서도 최초로 허가를 획득했으며, 지난 8월 건강보험 급여 적정성을 공식 인정받아 현재 급여목록 등재를 앞두고 있다. GC녹십자는 이번 출시를 계기로 극희귀질환 영역에서 미충족 의료수요를 충족할 수 있는 혁신 치료제 공급을 지속적으로 확대해 나간다는 계획이다.
박진영 GC녹십자 SC본부장은 “리브말리액은 담즙정체성 소양증으로 고통받는 환아들의 삶의 질을 개선할 수 있는 세계 최초의 치료제”라며 “앞으로도 희귀·난치성 질환 영역에서 의미 있는 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.
한편 알라질증후군은 JAG1 또는 NOTCH2 유전자 변이에 의해 발생하는 상염색체 우성 유전질환으로, 간 내 담도의 수가 감소해 담즙이 간에 축적되면서 간 손상은 물론 심혈관계, 골격계, 안구, 피부 등 여러 장기에 이상을 동반할 수 있다. 특히 담즙 정체로 인한 심한 가려움증은 일상생활에 큰 장애를 초래하며, 중증의 경우 간이식 외에는 근본적인 치료 대안이 없어 환자와 가족에게 큰 부담이 되는 희귀질환으로 알려져 있다.
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