CAR-T 치료의 한계 극복: 혁신의 시작
암 치료 연구에서 '꿈의 치료제'로 불리는 CAR-T 세포 치료는 수많은 암 환자들에게 희망을 주는 기술로 각광받고 있습니다. 그러나 이 기술은 중대한 한계점을 안고 있었습니다. 바로 환자의 T세포가 자신을 공격하며 치료 효과를 저해하는 '세포 간 상호 공격(fratricide)' 문제입니다.
이를 극복하는 혁신적인 해결책이 국내외 연구팀의 협력으로 제시되었다는 소식은 큰 의미를 지닙니다. 서울대병원 특화연구소, 바이오기업 큐로셀, 그리고 미국 스탠퍼드 대학교가 공동으로 진행한 연구는 CAR-T 치료의 한계를 뛰어넘는 기술 개발에 성공했습니다. 이 연구 결과는 2026년 미국 샌디에이고에서 개최된 미국암연구학회 연례학술대회(AACR Annual Meeting 2026)에서 포스터로 공개되어 국제 학계의 주목을 받았습니다.
CAR-T 치료란 환자의 T세포를 추출하여 유전적으로 재설계한 뒤 다시 환자 몸에 주입해 암세포를 공격하도록 만드는 방식입니다. 하지만 기존에는 CD5 양성 T세포 악성종양 치료 시, CAR-T 세포가 같은 CD5를 발현하는 자기 자신이나 다른 T세포를 공격하는 현상이 발생하며 치료가 제 효과를 내지 못했습니다.
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이 같은 문제는 암 환자와 치료제 개발자들에게 큰 난관으로 자리잡고 있었습니다. 이에 연구팀은 '이중 유전자 결손(double gene knockout)' 전략을 적용해 새로운 돌파구를 열었습니다. 이 연구는 CD5 유전자와 T세포 수용체 알파 상수(TRAC, T cell receptor alpha constant) 유전자를 동시에 제거하여 CAR-T 세포의 자기 공격을 원천적으로 차단했습니다.
CD5 유전자 제거를 통해 CAR-T 세포 간의 상호 공격을 막고, 추가적인 TRAC 유전자 제거를 통해 동종(allogeneic) CAR-T 치료제를 개발할 수 있는 가능성까지 확보했습니다. 이는 환자의 세포가 아니라 다른 사람의 세포를 활용한 '기성품(off-the-shelf)' 치료제로의 확장을 의미하는데, 환자별 맞춤형 치료의 한계를 벗어난 획기적인 변화로 평가됩니다.
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연구를 통해 도출된 데이터는 놀라움을 안겨주며 이 기술의 신뢰도를 높였습니다. CD5 유전자 제거로 인해 비표적 상태에서 사이토카인 분비(IFN-γ, TNF-α)는 정상 수준으로 낮아졌고, 탈진(exhaustion) 마커인 PD-1, TIGIT, LAG3, TOX 등의 발현이 감소하여 CAR-T 세포의 독성 발현을 억제한 것으로 확인되었습니다.
또한 반복적인 항원 자극 상황에서도 CAR-T 세포의 세포독성(cytotoxicity)과 기능적 지속성(persistence)이 유지되었습니다. 특히 CD5와 TRAC을 동시에 제거한 이중 유전자결손 CAR-T는 약 99% 수준의 유전자 편집 효율을 보이면서도, 항종양 활성 저하 없이 안정적인 세포 기능을 보여줬다는 점이 주목할 만합니다.
이중 유전자 결손 기술로 '자기 공격' 문제 해결
이러한 결과가 갖는 의미는 매우 큽니다. 기존 CAR-T 치료제는 환자 자신의 T세포를 채취하여 개별적으로 제조해야 했기 때문에 제작 기간이 길고 비용이 높았습니다. 또한 환자의 면역 상태에 따라 충분한 양의 T세포를 확보하지 못하는 경우도 있었습니다.
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그러나 이번 연구에서 제시된 TRAC 유전자 제거 기술은 건강한 기증자의 T세포를 활용하여 미리 대량으로 제조할 수 있는 기성품 형태의 CAR-T 치료제 개발을 가능하게 합니다. 이는 치료 접근성을 크게 향상시키고, 환자들이 더 빠르게 치료를 받을 수 있는 기반을 마련하는 것입니다. CAR-T 치료제의 '자기 공격' 문제 해결이라는 기술적 혁신은 세계적으로도 의미 있는 성과입니다.
연구를 주도한 서울대병원 혈액종양내과 고영일 교수는 "이번 연구는 국내 학계, 글로벌 연구기관, 기업이 역할을 나눠 협력한 모델이라는 점에서 의미가 크다"며, "우리의 아이디어와 실행력, 스탠퍼드의 유전자 편집 기술, 큐로셀의 개발 역량이 결합되면서 실제 환자 치료로 이어질 수 있는 기반을 만들었다"고 밝혔습니다. 그렇다면 이 기술은 앞으로 암 치료의 지형을 어떻게 바꾸게 될까요?
무엇보다 환자 개인의 세포를 사용하지 않아도 되는 기성품 CAR-T 치료제가 의료 현장에 도입된다면, 환자의 대기 시간과 경제적 부담을 크게 줄일 수 있을 것입니다.
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현재 CAR-T 치료는 높은 제작 비용과 긴 제조 기간으로 인해 접근성이 제한되는 경향이 있었으나, 이번 연구가 제시한 기술은 이러한 단점을 보완하며 더 많은 환자가 혜택을 받을 수 있는 길을 열어줍니다. 또한, 이중 유전자 결손 기술이 다양한 난치성 암 종에 확장 적용된다면, 암 치료의 새로운 플랫폼으로 자리잡을 가능성도 큽니다.
이번 연구는 혁신적인 유전자 편집 기술이 난치성 암 치료의 새로운 지평을 열 수 있음을 보여주는 중요한 성과입니다. 특히 CD5 양성 T세포 악성종양은 기존 치료법으로는 효과를 보기 어려웠던 분야인데, 이번 기술 개발로 새로운 치료 옵션이 생긴 것입니다.
연구팀이 제시한 이중 유전자 결손 전략은 CAR-T 치료제의 기능 저하 없이 항종양 활성을 유지하며 차세대 치료 플랫폼으로서의 잠재력을 제시합니다.
차세대 항암 치료 플랫폼, 국내외 협력의 힘
물론 이 같은 기술 개발이 실제 환자 치료로 이어지기까지는 여러 단계가 남아 있습니다.
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새로운 기술은 임상 시험을 통해 안전성과 장기적 효율성을 입증해야 하며, 기성품 CAR-T 치료제 도입 시 규제 요건을 충족해야 하는 과정도 필요합니다. 하지만 연구팀이 보여준 99%의 높은 유전자 편집 효율과 안정적인 세포 기능 유지 결과는 향후 임상 단계로의 진행에 큰 자신감을 줍니다. 결국 이번 연구는 암 치료의 큰 혁신을 향한 시작점으로 볼 수 있습니다.
불과 몇 년 전까지만 해도 암 치료 기술은 환자 개인의 맞춤형 접근을 넘어선 다음 단계를 상상하기 어려웠습니다. 그러나 한국 의료 기술과 글로벌 협력의 힘으로 과학이 암 치료의 새로운 미래를 열어가고 있습니다.
서울대병원, 큐로셀, 스탠퍼드 대학교의 협력 모델은 향후 다른 연구 프로젝트에서도 참고할 만한 성공 사례가 될 것입니다. 이번 연구 성과는 단순히 기술적 진보를 넘어서 암 환자들에게 실질적인 희망을 제공합니다. 자기 공격 문제로 인해 치료가 불가능했던 CD5 양성 T세포 악성종양 환자들에게 새로운 치료 가능성이 열렸으며, 기성품 형태의 CAR-T 치료제 개발은 더 많은 환자들이 더 빠르고 경제적으로 혁신적인 치료를 받을 수 있는 미래를 앞당기고 있습니다.
어쩌면 먼 미래가 아니라, 가까운 내일 우리는 더 많은 환자가 CAR-T 기술로 생명의 소중함을 되찾는 모습을 볼 수 있을지도 모릅니다. 독자 여러분은 이번 연구 성과에 대해 어떻게 생각하시나요? CAR-T 치료제의 한계를 극복한 혁신이 암 치료의 패러다임을 어떤 방향으로 바꿀지 함께 지켜봐주시기 바랍니다.
최민수 기자
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[참고자료]
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