GC녹십자가 중증 헌터증후군 환자를 위한 치료제의 해외 시장 확대에 속도를 내고 있다.
GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 최근 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다.
이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째 해외 품목허가 사례다. 회사 측은 확보된 임상 데이터를 기반으로 추가 국가 진출도 지속적으로 추진할 계획이라고 설명했다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상과 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상은 물론 인지 기능 저하 등 다양한 증상을 동반한다. 주로 남아 10만~15만 명당 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
특히 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반한 중증 형태를 보이는 것으로 알려져 있으며, 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자의 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.
헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로, 월 1회 투약한다. 기존 정맥주사 방식 치료제가 중추신경계 증상 개선에 한계가 있었던 점을 보완하기 위해 개발됐다.
일본에서 진행된 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 알려진 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시키는 결과가 확인됐다. 또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 일부 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속된 것으로 나타났다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했다.
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