국내 바이오 기업 셀레브레인이 개발 중인 항암 치료제 후보물질 ‘CB11’이 미국 규제기관으로부터 희귀의약품 지정을 받으며 글로벌 임상 개발에 속도를 낼 전망이다.
셀레브레인은 10일 자사의 동종 줄기세포 기반 항암 치료제 후보물질 CB11이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 획득했다고 밝혔다. 이번 지정은 ‘악성 신경교종(Malignant Glioma)’ 적응증을 대상으로 부여됐으며, 회사가 신청했던 재발성 교모세포종(rGBM)을 포함하는 상위 질환 범위를 포괄한다.
희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한된 질환의 치료제 개발을 장려하기 위해 FDA가 운영하는 제도다. 지정된 의약품은 미국에서 허가를 받을 경우 최대 7년간 시장 독점권을 비롯해 세제 혜택, 허가 심사 수수료 면제 등 다양한 인센티브를 받을 수 있다.
CB11은 시토신 디아미나제(CD) 유전자를 도입한 동종 중간엽줄기세포(MSC)를 활용한 항암 치료제 후보물질이다. 종양을 추적해 이동하는 줄기세포의 특성을 이용해 경구 투여된 전구물질(5-FC)을 종양 주변에서만 항암제(5-FU)로 전환시키는 방식이 특징이다. 이를 통해 정상 조직에 대한 손상을 최소화하면서 종양을 선택적으로 공격하는 새로운 치료 전략을 제시한다.
특히 이번 희귀의약품 지정은 특정 제형이 아닌 핵심 작용 구조(active moiety)를 기준으로 부여됐다. 이에 따라 향후 제조 공정이나 제형이 변경되더라도 지정 지위를 유지할 가능성이 높다는 점에서 개발 안정성이 강화됐다는 평가가 나온다.
셀레브레인은 앞서 2025년 FDA와 Pre-IND 미팅을 완료했으며, 현재 미국 임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다. 회사는 향후 1·2상 임상시험을 목표로 글로벌 임상 개발을 추진할 계획이다.
악성 신경교종 가운데 가장 공격적인 뇌종양으로 알려진 교모세포종은 수술적 완전 제거가 어렵고 재발률이 높아 치료가 까다로운 질환이다. 재발 이후 환자의 평균 생존 기간은 약 5개월 내외로 보고돼 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 높은 상황이다.
셀레브레인 관계자는 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 CB11의 개발 가능성을 글로벌 규제기관이 공식적으로 인정한 중요한 이정표”라며 “난치성 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있도록 글로벌 임상 개발을 지속 추진하겠다”고 밝혔다.
한편 셀레브레인은 줄기세포 기반 유전자치료 플랫폼을 기반으로 악성 뇌종양을 비롯한 다양한 난치성 질환을 대상으로 세포·유전자 치료제 파이프라인을 연구개발하고 있으며, 첨단재생의료 임상 연구와 글로벌 규제 성과를 통해 해외 시장 진출을 확대하고 있다.
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